აქონდროპლაზიის დიაგნოზის მქონე ბავშვების მშობლები რამდენიმე თვეა, რაც საქართველოში დაავადების სამკურნალო პრეპარატის - ვოზორიტიდის (Voxzogo), შემოტანას უშედეგოდ ითხოვენ.
აქონდროპლაზია იშვიათი გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც ძვლოვანი სტრუქტურის ზრდის შეფერხებითა და არაპროპორციული განვითარებით ხასიათდება. აქონდროპლაზია ზრდის რეგულირების გარკვეული გენის (ფიბრობლასტური ზრდის ფაქტორის რეცეპტორ 3) ცვლილებით (მუტაციით) არის გამოწვეული. აქონდროპლაზიის დამახასიათებელი ნიშნებია: არაპროპორციული მოკლე სიმაღლე, ხერხემლის გამრუდება და მაკროცეფალია (თავის ქალის გარშემოწერილობის გადიდება). გარდა ამისა, აღნიშნულმა დაავადებამ შეიძლება ჯანმრთელობის მთელი რიგი პრობლემები გამოიწვიოს, მათ შორის: სუნთქვის გაძნელება, სმენის პრობლემები და სხვა.
FDA-სა და EMA-ს ავტორიზაცია
2021 წლის ნოემბერში ამერიკის სურსათისა და წამლის სააგენტომ (FDA) აქონდროპლაზიის სამკურნალო ინოვაციური პრეპარატი Voxzogo (ვოზორიტიდი) დაამტკიცა. პრეპარატი ზრდის რეგულაციის გენის აქტივობას ამცირებს და ძვლის ზრდას ასტიმულირებს. FDA-ს ცნობით, პრეპარატის უსაფრთხოება და ეფექტურობა ერთწლიან, მე-3 ფაზის კვლევაში შეფასდა, სადაც აქონდროპლაზიის მქონე 5 წლის და უფროსი ასაკის 121 ბავშვი მონაწილეობდა, რომელთა ნაწილს Voxzogo, ნაწილს კი პლაცებოს უკეთებდნენ. როდესაც მკვლევრებმა მონაწილეების წლიური ზრდა შეაფასეს ,აღმოჩნდა, რომ ის ბავშვები, რომლებმაც Voxzogo მიიღეს, საშუალოდ 1.57 სმ-ით მეტად გაიზარდნენ.
FDA-მ Voxzogo დაჩქარებული წესით დაამტკიცა, რაც მარეგულირებელს საშუალებას აძლევს, უფრო ადრე დაამტკიცოს წამლები, რომლებიც სერიოზული დაავადებების სამკურნალოდ გამოიყენება.
აღსანიშნავია, რომ ნებისმიერ მედიკამენტს აქვს გვერდითი ეფექტები. Voxzogo-ს ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენებია: ინექციის ადგილზე რეაქციები, ღებინება და არტერიული წნევის დაქვეითება.
აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტი Voxzogo ასევე ავტორიზებულია ევროპის მედიკამენტების სააგენტოს (EMA) მიერ. EMA-ს ცნობით, პრეპარატ Voxzogo-ს სარგებელი აღემატება მის რისკებს და მისი გამოყენება შესაძლებელია ევროკავშირში. EMA-ს განმარტებით, ძირითადმა კვლევამ აჩვენა, რომ Voxzogo ეფექტურია აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვებში ზრდის ტემპისთვის, რამაც შეიძლება საბოლოოდ, სიმაღლის არსებითი გაუმჯობესება გამოიწვიოს, ეს საშუალებას მისცემს აქონდროპლაზიის მქონე პირებს უფრო ადვილად შეასრულონ ყოველდღიური აქტივობები. რაც შეეხება წამლის გვერდით მოვლენებს, ეს უკანასკნელი მართვადია.
ჯანდაცვის სამინისტროს პოზიცია
საქართველოში 16 ბავშვის მშობელი აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტის დაფინანსებას ითხოვს. ოფიციალური სტატისტიკა, საქართველოში თუ რამდენ ბავშვს აქვს აქონდროპლაზიის დიაგნოზი, ჯანდაცვის სამინისტროს ან/და დაავადებათა კონტროლის ცენტრს არ აქვს.
ჯანდაცვის სამინისტრო ამ ეტაპზე მედიკამენტის შემოტანასა და დაფინანსებას არ აპირებს. სამინისტროს პოზიციით, მათ მეტი დრო სჭირდებათ, რათა მედიკამენტების ეფექტურობასა და უსაფრთხოებასთან დაკავშირებით საკმარისი მტკიცებულებები არსებობდეს.
უწყების ინფორმაციით, „თუ მიმდინარე წლის სექტემბრის ბოლომდე, ევროკავშირის თუნდაც რამდენიმე ქვეყანაში სახელმწიფოს მიერ, პაციენტებისათვის ამ მედიკამენტით უზრუნველყოფა დადასტურდება, საქართველო მზადაა, ამ ქვეყნების საუკეთესო პრაქტიკისა და პასუხისმგებლობის გათვალისწინებით, უპირობოდ აიღოს ვალდებულება და საქართველოში მედიკამენტის შემოტანისთვის საჭირო პროცედურები დაიწყოს“. მათივე განმარტებით, ყველაზე დიდი შეუთანხმებლობა პაციენტების მშობლებთან, სწორედ ვადებს უკავშირდება. ჯანდაცვის მინისტრის ზურაბ აზარაშვილის განცხადებით კი „აღნიშნული მედიკამენტი სახელმწიფო ბიუჯეტიდან არცერთ ქვეყანაში არ ფინანსდება“.
რაც შეეხება იმ ფაქტს, რომ ჯანდაცვის სამინისტრო მედიკამენტის უსაფრთხოებაზე აპელირებს, შეგახსენებთ, რომ აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტი Voxzogo დამტკიცებულია ისეთი მკაცრი მარეგულირებლების მიერ, როგორებიცაა: FDA და EMA. ორივე სააგენტო აცხადებს, რომ სარგებელი რისკებს აჭარბებს და ჩატარებული კვლევებით სწორედ მედიკამენტის უსაფრთხოება დადასტურდა.
Voxzogo გამოიყენება აშშ-ში, ასევე ევროკავშირის ქვეყნებში. მედიკამენტი ახალია და შესაბამისად, ის ქვეყნების უმეტეს ნაწილში ახლა ინერგება, თუმცა მტკიცება, რომ არცერთ ქვეყანაში სახელმწიფო ამ პრეპარატს არ აფინანსებს, სიმართლეს არ შეესაბამება.
მაგალითად, იტალიასა და ესპანეთში Voxzogo აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვებისთვის ხელმისაწვდომია და პრეპარატს სახელმწიფო აფინანსებს. აღნიშნული ინფორმაცია Factcheck.ge-ს იტალიისა და ესპანეთის ფაქტების გადამმოწმებელმა ორგანიზაციებმა (Maldita, Newtral, Pagella Politica) დაუდასტურეს.
იტალიაში, Voxzogo აქონდროპლაზიის სამკურნალოდ 2022 წლის სექტემბრიდან გამოიყენება და მის ღირებულებას იტალიის ჯანმრთელობის ეროვნული სამსახური (SSN) ანაზღაურებს.
Voxzogo, როგორც აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტი დამტკიცებულია ესპანეთშიც. მიმდინარე წლის მარტიდან პაციენტებისთვის სახელმწიფო დაფინანსებაა ხელმისაწვდომი.
რომ შევაჯამოთ, აქონდროპლაზიით დაავადებული ბავშვების მშობლები აღნიშნული დაავადების სამკურნალო ერთადერთი მედიკამენტის დაფინანსებას ითხოვენ. პრეპარატი ეფექტურია მანამ, სანამ ბავშვის ძვლები ჯერ კიდევ აქტიური ზრდის ფაზაშია, ამიტომაც ვადებს, თუ როდის იქნება საქართველოში ვოზორიტიდი ხელმისაწვდომი, ამ ბავშვებისთვის გადამწყვეტი მნიშვნელობა აქვს.
აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტი ავტორიზებულია საერთაშორისო მკაცრი მარეგულირებლების მიერ (FDA, EMA). პრეპარატი გამოიყენება აშშ-ში, ევროკავშირის ქვეყნებში. არის რიგი ქვეყნები, სადაც აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტი სახელმწიფოს მიერ ფინანსდება. აღნიშნული კი გვაძლევს იმის თქმის საშუალებას, რომ სახელმწიფოს შესაბამისი პოლიტიკური ნების არსებობის შემთხვევაში, აქონდროპლაზიის სამკურნალო მედიკამენტის შემოტანა და დაფინანსება შეუძლია.
